FONDAZIONE TELETHON PRIMA CHARITY AL MONDO RESPONSABILE DELLA PRODUZIONE E DISTRIBUZIONE DI UN FARMACO

Dopo il parere positivo dell’EMA, la Commissione europea approva il trasferimento dell’autorizzazione all’immissione in commercio della terapia genica per la rara immunodeficienza ADA-SCID dall’azienda Orchard Therapeutics alla Fondazione. 

Una nuova sfida per Telethon, che amplia i confini della propria missione

Roma, 12 settembre 2023 – Sono stati proprio i massimi vertici di Telethon ossia il presidente Luca Cordero di Montezemolo con il Direttore Generale Francesca Pasinelli a dare questo grande annuncio. Presenti a Roma in questa piccola delegazione anche il nostro Gerolamo Fontana presidente UILDM di Lecco e Renato Milani presidente del coordinamento Telethon di Lecco. È la nuova sfida della Fondazione Telethon: per la prima volta al mondo un’organizzazione non profit si assumerà la responsabilità della produzione e distribuzione di un farmaco per una malattia rara, la terapia genica per l’immunodeficienza ADA-SCID (Strimvelis). Come tutti sappiamo Fondazione Telethon si occupa di malattie genetiche molto rare, così rare da essere spesso trascurate dalle industrie farmaceutiche, che stanno sempre più abbandonando le terapie geniche perché commercialmente poco rilevanti.

La doccia fredda era arrivata proprio qualche mese fa. Infatti l’azienda farmaceutica anglo-statunitense Orchard Therapeutics PLC, titolare del prodotto, aveva annunciato di voler disinvestire nel campo delle immunodeficienze primitive perché, come abbiamo detto ritengono queste malattie poco interessanti dal punto di vista commerciale.
Per restare fedele alla propria missione e continuare a difendere il valore di ogni vita, Fondazione Telethon ha deciso così di farsi carico della produzione e distribuzione della terapia genica per l’immunodeficienza congenita Ada-Scid.

“Siamo consapevoli dell’eccezionalità di questo sforzo, ma per noi ogni singola vita conta, e non possiamo permettere che i bimbi affetti da ADA-SCID vengano lasciati soli, senza questa opzione terapeutica. Per questo abbiamo deciso di affrontare questa grande nuova sfida – spiega il Presidente di Fondazione Telethon Luca di Montezemolo – È un primo passo, ma vorremmo che diventi un modello da seguire anche in altre realtà europee e da ampliare ad altri farmaci”.

“Da questo momento – aggiunge Francesca Pasinelli, Direttore Generale di Telethon – si realizza un cambio di paradigma, perché possiamo garantire la disponibilità di cure non abbastanza remunerative che altrimenti rischierebbero il ritiro o addirittura il mancato accesso al mercato. Siamo la prima organizzazione non profit che si fa carico della commercializzazione di una terapia: è impegnativo, ma siamo convinti che sia l’unico modo per rimanere fedeli a noi stessi e alla nostra missione”.

Un’altra importante notizia data in questa conferenza stampa è che la commissione medica internazionale ha un grosso obbiettivo: quello di poter arrivare alla cura di almeno 100 di queste malattie rare entro il 2030. Dunque questa terapia genica è sicuramente la nuova frontiera della medicina e questo importante passo di Telethon va proprio in questa direzione.

Siamo decisamente soddisfatti commentano Gerolamo e Renato però è sempre più evidente e molto triste capire che per tutti gli ammalati e le loro famiglie hanno in Telethon un unico e il solo alleato.  Per Fondazione Telethon “ogni vita conta” mentre per la politica e per la logica del profitto queste malattie rimangono sempre racchiuse nell’indifferenza.

Coordinamento Provinciale di Telethon provincia di Lecco

Presidente Cav. Renato Milani telefono 3497837200

Via Bezzecca 22 – 23900 Lecco e mail: rmilani@rt.telethon.it

UILDM Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare

Presidente Comm. Gerolamo Fontana telefono 3381208697

Via Della Pace 10 – 23804 Monte Marenzo (Lc)- email: gerolamo.fontana@gmail.com